20억 주사 졸겐스마주 (성분, 효능, 투약방법, 부작용, 주의사항)

졸겐스마주

출처 : 의약품사전

성분

오나셈노진아베파르보벡 1.1x10^14vg, 오나셈노진아베파르보벡 1.7x10^14vg

효능

Survival Motor Neuron 1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 척수성 근위축증 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우에 사용

-제 1형의 임상적 진단이 있는 경우

-Survival Motor Neuron 2 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우

투약방법

이 약은 단회 투여한다.

이 약의 투여 후 AAV9 캡시드에 대한 면역 반응이 일어나므로, 이 약을 환자에 재투여해서는 안 된다.

이 약은 체중 킬로그램당 1.1x10₁₄개 백터 게놈을 60분에 걸쳐 천천히 정맥 주입한다.

정맥 내 급속 또는 일시 주입으로 투여해서는 안 된다.

이 약의 키트는 두 사이즈의 바이알로 구성되어 있다.

이 약의 투여 전에 베이스라인 항-AAV9 항체 검사를 실시한다.

급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 환자는 감염이 치료되거나 조절될 때까지 이 약 투여를 연기해야 한다.

이 약의 투여 전/후의 전신 코르티코스테이드 치료를 해야한다.

이 약의 투여 하루 전에 경구 프레드니솔론 1mg/kg/day으로 전처치하고, 이 약 투여 후 프레드니솔론을 30일 동안 1일 1회 1mg/kg/day씩 투여해야 한다.

부작용

이 약을 투여 받은 후 급성의 간 손상, 간 부전 및 아미노전이효소 증가가 발생할 수 있다.

이 약의 투여 이후 보고된 가장 빈번한 약물이상반응은 아미노전이효소 상승, 아스파테이트 아미노전이효소 상승, 고아미노전이효소혈증, 구토, 알라닌 아미노전이효소 상승 및 발열이었다.

임상시험 중 평균 혈소판 수의 기저치 대비 일시적 감소가 투여 후 여러 시점에서 관찰되었으며, 보통 2주 내에 해소되었다.

이 약 투여 후 심장 트로포닌-I 수치가 0.2mcg/L까지 상승하는 것이 관찰되었다.

주의사항

이 약의 반복 투여에 대한 안전성 및 유효성은 평가되지 않았다.

이 약은 진행된 척수성 근위축증 환자에 대해 평가되지 않았다.

이 약을 투여 전에 모든 환자에 대한 임상 검사 및 실험실 검사를 통해 간 기능을 평가해야 한다.

아미노전이효소 상승 가능성을 줄이기 위해, 모든 환자들은 이 약의 투여 전 및 후에 전신 코르티코스테로이드를 투여받아야 한다.

이 약 투여 후에는 적어도 3개월 동안 간기능을 계속 모니터링 해야 한다.

이 약의 임부에서의 사용과 관련하여 이용 가능한 자료는 없다.

이 약의 모유로의 이행 여부, 모유 수유 받은 영아에게 미치는 영향, 또는 모유 생산에 미치는 영향에 대하여 이용 가능한 자료는 없다.